Malattie rare, nuovi esperimenti alla Federico II
NAPOLI. Dopo il caso dei due gemellini alla clinica Sanatrix, arriva un altro successo per la sanità campana. Questa volta si tratta del Dipartimento ad Attività Integrata di Pediatria (DAI) dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, dove un paziente affetto da mucopolisaccaridosi di tipo VI per la prima volta al mondo ha ricevuto un farmaco di terapia genica sperimentale per il trattamento di questa malattia rara, causata da un deficit dell’enzima arilsolfatasi B.
La terapia avviene attraverso una singola infusione del farmaco in una vena periferica e ha l’obiettivo di trasferire il gene codificante per questo enzima che, una volta prodotto dalle cellule del fegato, viene secreto nel circolo ematico e, quindi, captato dai tessuti affetti.
“Il farmaco – ha spiegato Nicola Brunetti Pierri, responsabile della sperimentazione, su Healtdesk – consiste in un virus trattato in laboratorio per eliminarne gli effetti dannosi e conservarne la capacità di trasferire geni. Le cellule del fegato che ricevono il gene codificante per l’enzima diventano una fabbrica per la produzione e secrezione dell’enzima che viene poi captato dagli altri organi”
Grazie a questi risultati altri pazienti verranno trasferiti all’ospedale napoletano dal resto d’Italia e persino da Olanda e Turchia per ricevere lo stesso trattamento.
