Santobono, bimba di 6 mesi salvata con il farmaco più costoso al mondo
Una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta a una terapia genica innovativa al Santobono
All’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta a una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il17 novembre. È il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
Napoli, piccola di sei mesi salvata dall’atrofia muscolare grazie a un trattamento innovativo
L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.
Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento – corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.
La bambina, dopo essere stata sottoposta alla innovativa terapia genica, è stata tenuta in osservazione per una settimana, ma ora sta bene e ha potuto fare ritorno a casa.
Il padre della bambina
Il padre della bambina, Luigi Russo, ci ha tenuto a ringraziare tutta l’equipe dell’Uoc Neurologia del Santobono diretta dal professore Antonio Varone, e in generale tutti coloro che si sono prodigati nelle cure della piccola.
“All’inizio sembra tutto nero, un tunnel senza fine. Adesso, grazie a questo farmaco arrivato prima dei 6 mesi della piccola Sofia, tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto Neurologia” ha dichiarato.
Le soddisfazione di De Luca
“Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana – ha dichiarato il governatore Vincenzo De Luca -. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto”.
